En artículo revisado por pares, dicen que una “transferencia de genes” puede “despertar” las células del páncreas que producen insulina.
Investigadores de la Universidad de Texas creen que han encontrado una manera de engañar al cuerpo para curar la diabetes tipo 1.
El sistema inmunológico de una persona con diabetes mata a las células útiles “beta”, pero los investigadores de la UT dicen que han encontrado una manera de hacer que otras células en el páncreas realicen el trabajo necesario.
Su enfoque, anunciado a principios de este mes en la revista académica actual Pharmaceutical Biotechnology, no sólo tendría implicaciones para la diabetes tipo 1, antes llamada diabetes juvenil, sino que también podría ayudar a tratar la variedad más común, la diabetes tipo 2, también conocida como diabetes del adulto.
Los investigadores han curado los ratones, que son genéticamente similares a las personas, pero lo suficientemente diferentes como para realizar nuevas rondas de pruebas con animales, lo cual es necesario antes de comenzar los ensayos en humanos pueden, y se requieren millones de dólares más.
El enfoque de los investigadores es seguro y suficiente para reunir a los escépticos, en parte debido a que es una desviación importante de los muchos otros intentos de curar la diabetes, que implicaban típicamente el trasplante de nuevas células y/o suprimir los intentos del sistema inmune para matar a las células útiles.
Por el contrario, “estamos tomando una celda que ya está presente en el cuerpo, que está ahí, y es feliz, y programándola para secretar insulina, sin cambiarla de otra manera”, dijo Ralph DeFronzo, jefe de la investigación de la UT Health Science Center en San Antonio.
La diabetes es una enfermedad que se caracteriza por la incapacidad de una persona para procesar los carbohidratos, una condición que si no se trata puede conducir a consecuencias para la salud a menudo catastróficas: letargo, disminución de la visión, ataques al corazón, derrames cerebrales, ceguera y pérdida de circulación en los pies que podrían dar lugar a amputación.
El problema central es la insulina. La mayoría de la gente, naturalmente secreta una sustancia que cuando comen algo con carbohidratos, como el pan, las patatas y las barras de caramelo, pueden procesarlo.
La insulina actúa como un conserje que acompaña al azúcar de la sangre a las células, proporcionando a las células la energía para funcionar. En la mayoría de las personas, el cuerpo está monitoreando continuamente azúcar en la sangre y produce la insulina, según sea necesario.
En la diabetes tipo 2, que representa el 9 de cada 10 casos de diabetes y generalmente se asocia con las personas mayores y el aumento de peso, las células rechazan la insulina, haciendo que el azúcar se acumule en el torrente sanguíneo, incluso a medida que se mueren de hambre las células por producir energía.
La diabetes tipo 2 a menudo se trata con pastillas que les dicen a las células que utilicen la insulina. Pero en la diabetes tipo 2, el cuerpo también a menudo pierde gradualmente la capacidad de producir insulina, lo que requiere inyecciones de insulina.
En la diabetes tipo 1, el tipo que los investigadores estudiaron, simplemente el cuerpo ha dejado de producir insulina. Este tipo a menudo se manifiesta en los niños, aunque a veces puede desarrollarse en los adultos también.
La razón por la que el cuerpo deja de producir insulina es que mata a las células beta del páncreas, que producen insulina.
Las personas con diabetes tipo 1 deben obtener su insulina a partir de las inyecciones o la ingestión, una tarea engorrosa y, a menudo imprecisa.
Un nivel demasiado bajo de insulina puede producir niveles de azúcar en la sangre altos durante períodos prolongados, lo que podría dañar el cuerpo; puede causar desmayos o experimentar aún peores problemas, como un derrame cerebral.
Por el contrario, administrarse un nivel muy elevado de insulina, puede producir la hipoglucemia, la cual también es potencialmente mortal.
El socio de DeFronzo, Bruno Doiron, decidió ver si el cuerpo podría producir de forma fiable insulina sin el trasplante de células nuevas.
Se utiliza una técnica de “transferencia de genes” en ratones, entregado a través de un virus, que activa la producción de insulina en las células que ya están en el páncreas, por ejemplo, las que produce ciertas enzimas.
“No estamos cambiando fundamentalmente la célula”, dijo DeFronzo. “Estamos dándole una tarea adicional”.
Los sistemas inmunes de los ratones no atacaron las nuevas células productoras de insulina. Lo más importante, según los resultados: Las células producen la cantidad adecuada de insulina, pero no tanto como para provocar hipoglucemia a ratón. Los ratones no han mostrado ningún signo de diabetes durante más de un año, de acuerdo con los hallazgos.
Aún queda trabajo que hacer antes de que la prueba pueda hacerse en las personas. Si son capaces de reunir suficiente dinero, se estiman de $5 millones a $10 millones, puedan proceder a los ensayos en animales más grandes, como cerdos, perros y primates, el siguiente paso que se planeó en conjunto con la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos.
Tienen la esperanza de comenzar los ensayos en humanos en tres años.
DeFronzo y Doiron dijeron que esperan escepticismo, pero que gran parte de ello será impulsado por la forma no convencional es su trabajo.
Doiron añadió que, aunque la técnica es poco convencional en el contexto de la diabetes, el uso de un virus para entregar una transferencia de genes es una técnica establecida, habiendo sido decenas aprobados de veces por la FDA para el tratamiento de enfermedades.
“Podemos usar las células que el cuerpo tiene forma natural”, dijo Doiron. “Esto simplemente despierta las células para producir insulina”.
Diabetes Tipo 1 y diabetes tipo 2
El trabajo de Bruno Doiron y Ralph DeFronzo se centra en la diabetes tipo 1, no en el tipo 2.
Ambas enfermedades implican un problema con la insulina, la sustancia que un páncreas sano produce para tomar el azúcar de la sangre a las células y alimentar el cuerpo.
El tipo 2 es mucho más común. El principal problema es que las células rechazan la insulina, haciendo que el azúcar se acumule en el torrente sanguíneo. El tratamiento común es una píldora que hace que las células acepten la insulina (y el azúcar que lleva en la célula). Pero con el tiempo, las personas con diabetes tipo 2 a menudo pierden la capacidad de producir insulina.
En la diabetes tipo 1, la gente simplemente deja de producir insulina. Sus cuerpos matan a las células del páncreas que la producen.
Las personas con diabetes tipo 1 deben inyectarse insulina o ingerirla. Por lo que el enfoque y el tratamiento no es el mismo, y está técnica esencialmente ayuda a los pacientes con diabetes tipo 1.
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